Les hemos hablado muchas veces antes (aquí, aquí, aquí y aquí) de esta tecnología que ha supuesto una auténtica revolución. Bueno, de vez en cuando necesitamos actualizar un poco porque encontramos nuevos usos y usos cada vez. Vamos a darte solo algunos de ellos ahora, sin ser exhaustivos, ya que necesitaríamos mucho espacio para hablar sobre todos los usos posibles.
EDICIÓN DE ÓRGANOS DE TRASPLANTE
Iglesia de San Jorge Genetista y cofundador de la empresa en la Universidad de Harvard. eGénesis inició un proyecto hace unos años para hacer compatibles los órganos de cerdo para el trasplante en humanos (los trasplantes entre especies se conocen como xenoinjertos). Su idea es utilizar la tecnología CRISPR para eliminar los antígenos de los cerdos contra los que está trabajando el sistema inmunológico humano, así como para eliminar los virus de los cerdos que están presentes en estos órganos. El objetivo para 2019 se estableció para iniciar el xenotrasplante de órganos de cerdo modificado con CRISPR. Sin embargo, hoy todavía no se ha llegado a este punto. Actualmente se están llevando a cabo experimentos para trasplantar estos órganos de cerdos a monos (babuinos) en Estados Unidos. Hospital General de Massachusetts En Boston.
Iglesia de San Jorge
Uno de los principales problemas para que el xenotrasplante funcione bien es que el rechazo de los órganos trasplantados no depende de uno o de unos pocos genes, sino de algunos. Aun así, Luhan Yang, cofundador de eGenesis, confirma que ya están muy cerca de esta cuestión ya que han logrado cambios genéticos de dos dígitos, es decir, modificaron al menos diez genes diferentes simultáneamente. Puede ver una conferencia TED del Dr. Viendo a Yang sobre el xenoinjerto:
Por otro lado, diversas organizaciones de animales como PETAoponerse a este tipo de experimentos, no porque contradigan la tecnología en sí, sino porque experimentan con animales. Esto significa que la empresa realiza todo el proceso con la suficiente confidencialidad.
UTILIZA CRISPR EN EL ESPACIO
Astronautas la estación espacial internacional utilizó CRISPR para manipular el genoma de una levadura. Estos astronautas estaban trabajando en un proyecto para comprender cómo funcionan Mecanismos de reparación del ADN En el espacio. La radiación a la que está expuesto el genoma de una especie en el espacio es mucho mayor que la recibida en la Tierra, y no se sabe si los mecanismos de reparación son los mismos o si son efectivos. El objetivo del experimento fue utilizar CRISPR-Cas9 para provocar secciones de la levadura Saccharomyces cerevisiae, lesiones específicas en el ADN, para imitar el daño causado por la radiación. Después de causar este daño, los astronautas permitieron que la levadura reparara su ADN sin interferir. Luego compararon la estructura molecular del ADN de la levadura antes y después de que comenzara la reparación para ver si había ocurrido algún defecto genético durante la reparación. Los resultados se publicarán en breve en un artículo de investigación.
Este experimento fue propuesto por los estudiantes David Li, Aarthi Vijayakumar, Rebecca Li y Michelle Sung como parte de la competencia de la NASA. Genes en el espacio.
VACAS QUE HACEN MÁS CARNE
La empresa argentina Kheiron Biotech Él planea que los primeros terneros con un genoma modificado nazcan a principios del próximo año para producir hasta un 20% más de carne. Además, alcanzarían su peso ideal en menos tiempo y todo ello consumiría la misma cantidad de alimentos, según el ejecutivo de la empresa. Para ello, se editó el gen de la miostatina para reducir su expresión. La función de la proteína codificada por este gen es limitar el crecimiento del tejido muscular del animal.
Toro genéticamente modificado, raza Brangus. Crédito de la foto: Cortesía de Proinvesa (D. Sempé)
BEBÉS GENÉTICAMENTE MODIFICADOS
La controversia surgió hace unos meses cuando un científico chino anunció que ya se habían alcanzado los primeros bebés humanos modificados genéticamente. Bueno, ahora otros científicos de otros países se están uniendo a esta raza loca. El científico ruso Denis Rebrikov lo hizo Centro Nacional de Investigaciones Médicas Kulakov ha confirmado en la revista naturaleza que prevé implantar embriones modificados genéticamente en mujeres para las que ya ha obtenido los permisos y permisos necesarios. Básicamente, trabaja en la edición del gen CCR5, que también fue editado por He Jiankui, para lograr una inmunidad teórica contra las infecciones por VIH. Rebrikov afirma que su enfoque del trabajo es más seguro, tiene mayores beneficios potenciales y es más ético que lo que hizo He Jiankui. La principal diferencia es que Jiankui trabajará con embriones de padres VIH positivos, mientras que Rebrikov trabajará con embriones de madres VIH positivas. El riesgo de que un padre infectado por el VIH transmita el virus a sus hijos es mínimo en comparación con una madre que infecta a su descendencia. Por tanto, los beneficios potenciales serían mayores en este caso. Además, Rebrikov planea implantar estos embriones en mujeres que no responden al tratamiento con medicamentos contra el VIH. A pesar de todo, el hecho de la modificación genética de embriones humanos sigue siendo éticamente problemático, como dice Jennifer Doudna, una de las creadoras de la tecnología.
SIDA
Investigadores del Facultad de Medicina Lewis Katz de la Universidad de Temple y de Centro médico de la Universidad de Nebraska han logrado obtener el ADN del VIH-1, responsable de SIDAdel genoma de los ratones. Usaron uno para eso combinación Tecnología CRISPR que utiliza fármacos antirretrovirales (los fármacos clásicos utilizados para combatir la infección por VIH). Los medicamentos antirretrovirales, que se usan comúnmente en la clínica, evitan que el virus se replique pero no pueden eliminarlo del cuerpo. El ADN del virus permanece “oculto” en las células del paciente y se replica de nuevo cuando se cumplen las condiciones adecuadas. El uso de CRISPR / Cas9 permite eliminar gran parte de este ADN viral que se encuentra latente en las células. Pero tampoco es del todo eficaz por sí solo. Ahora, este grupo de investigación ha vinculado el uso de CRISPR / Cas9 a una nueva estrategia antirretroviral de acción prolongada y liberación lenta llamada LASER ART. Es un fármaco envasado en nanocristales que se dirige a los tejidos donde es más probable que el virus esté latente. Estos nanocristales liberan el fármaco antirretroviral durante semanas, lo que le da a CRISPR tiempo para funcionar de manera eficaz a medida que aumenta el tiempo que el virus no se replica.
Células infectadas por VIH. Crédito de la foto: NIH
MODIFICACIÓN DEL VIRUS PARA TRATAR BACTERIAS PERMANENTES
No hace mucho os contamos cómo un tipo de virus, el fago, ya se utiliza en terapia para tratar bacterias resistentes a los antibióticos. Científicos de la empresa Biociencias de locus desarrolló un cóctel de tres bacteriófagos (llamados fagos para abreviar) que se han editado con CRISPR y se pueden usar para tratar infecciones causadas por bacterias que son multirresistentes a los antibióticos. El fago se une específicamente a las bacterias sobre las que quiere actuar. La herramienta CRISPR se introdujo en estos fagos de una manera que le daría una ventaja al fago porque cuando el fago inyecta ADN CRISPR en la bacteria, lo elimina de una manera extremadamente eficiente. En este caso, no se utilizó la proteína Cas9 que asociamos con CRISPR, sino un pariente diferente, Cas3. Y esa diferencia es importante. ¿Por qué? Porque Cas9 hace cortes “limpios” en el ADN de la bacteria que puede reparar, mientras que Cas3 hace cortes más grandes que casi rompen el ADN y por lo tanto matan las bacterias de manera más efectiva. Aquí hay un video impresionante de la propia compañía que explica cómo se hace esto: https://youtu.be/JgXood-oZ1A
A principios de 2019 se inició un estudio con este cóctel en 20 pacientes de varios hospitales de Estados Unidos para determinar inicialmente la seguridad de la terapia. Si los resultados son positivos, los estudios de eficacia continuarán en un número mucho mayor de pacientes.
ENSAYO CLÍNICO PARA MIELOMA Y SARCOMA
Ya ha comenzado uno estudio clínicollevado a cabo por el Universidad de Pennsylvania, en el que dos pacientes con cáncer son tratados con tecnología CRISPR. Uno de ellos tiene mieloma múltiple y el otro sarcoma. Participarán en el estudio un total de 18 pacientes con sarcoma sinovial, mieloma múltiple, melanoma y liposarcoma. El ensayo no terminará hasta 2023 y utilizará células T editadas genéticamente con la esperanza de que ataquen y destruyan las células cancerosas.
ESTUDIOS CLÍNICOS PARA ENFERMEDADES HEMATOLÓGICAS
Finales de 2018 a estudio clínico utilizó el CRISPR para modificar las células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la anemia de células falciformes. Empresas participan en este ensayo De despedida Y. Terapéutica CRISPR. Recordemos que el Anemia falciforme es una enfermedad hereditaria en la que los glóbulos rojos transportan hemoglobina anormal (llamada hemoglobina S). La gravedad varía según el tipo de enfermedad de células falciformes. Hasta ahora, el único tratamiento ha sido un trasplante de médula ósea.
