ALOFISEL®, terapia celular para fístulas perianales después de la enfermedad de Crohn

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Últimamente en CONADEIP os hemos estado contando muchas terapias muy innovadoras que provienen de los clásicos fármacos a los que estamos acostumbrados. Por eso os hablamos de la terapia Car T, la terapia génica, los oligonucleótidos antisentido … Y hoy os traemos otra terapia muy innovadora. Veamos de qué está hecho.

Alofisel® es un medicamento que se usa para tratar fístulas anales complejas en adultos con enfermedad de Crohn cuando un medicamento convencional o biológico no ha funcionado lo suficientemente bien.

¿QUÉ ES LA ENFERMEDAD DE CROHN? ¿Y las fístulas?

La enfermedad de Crohn afecta a más de un millón de personas en toda la Unión Europea y en España la incidencia de enfermedad inflamatoria intestinal (incluida la enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa) ha aumentado drásticamente en los últimos años. De hecho, cada año se diagnostican alrededor de 2.000 casos nuevos.

Es un proceso inflamatorio crónico que puede afectar cualquier parte del tracto digestivo, desde la boca hasta el ano. Sin embargo, la parte inferior del intestino delgado (íleon) y el intestino grueso (colon y recto) son los más afectados. Los síntomas de esta enfermedad varían mucho según la parte del tracto digestivo que afecte. Los más comunes son los cólicos, el dolor abdominal, la diarrea, la fiebre, la pérdida de peso, los gases y las flatulencias.

Se desconocen las causas de la enfermedad. Se ha sugerido que los factores hereditarios y un sistema inmunológico que funciona mal, entre otras cosas, pueden interferir con su apariencia. Hoy en día no existe un tratamiento curativo. El tratamiento habitual tiene como objetivo aliviar los síntomas de la enfermedad. Se utilizan habitualmente corticosteroides, antiinflamatorios e inmunosupresores. Para los pacientes con manifestaciones en el recto y el ano, la administración de metronidazol, un antibiótico que afecta el sistema inmunológico, parece ser útil.

los Fístulas Son conexiones anormales entre dos partes del cuerpo. En este caso, son conexiones entre las partes inferiores del intestino y la piel cerca del ano. Las fístulas complejas son aquellas que tienen múltiples canales y orificios, o aquellas que penetran profundamente en el cuerpo. Las fístulas complejas también se consideran para complicaciones como la acumulación de pus. Las fístulas son una de las complicaciones que más afectan la calidad de vida de los pacientes con enfermedad de Crohn, afectando aproximadamente al 25% de ellos.

Actualmente, el arsenal farmacológico de que disponemos para el tratamiento de fístulas perianales complejas es bastante limitado. Esto hace que los pacientes tengan que someterse a procedimientos quirúrgicos con frecuencia, generalmente más de una vez.

¿QUÉ ES EL COMPUESTO DE ALOFISEL®?

Alofisel® (darvadstrocel es el nombre del ingrediente activo), fabricado por Tigenix y comercializado por Takedaes una medicina hecha de Células madre recibido de donantes adultos. Es un tipo de fármaco terapéutico avanzado denominado «agente terapéutico de células somáticas». Esto se refiere a medicamentos compuestos por células (o tejidos) que han sido manipulados para que puedan usarse para curar, diagnosticar o prevenir enfermedades.

En particular, Alofisel® consta de «células madre de origen» mesenquimal«Extraído del tejido adiposo (tejido adiposo) de un donante. Lo primero que debe hacer es recolectar células del tejido graso del donante. En la muestra de las células recolectadas hay adipocitos (células de tejido graso) y una pequeña proporción de “células madre de origen mesenquimatoso”. Recuerde que las células madre son células indiferenciadas que pueden autorrenovarse y crear diferentes tipos de células en el cuerpo. En este caso, «células madre de origen mesenquimatoso» significa que pueden producir más de un tipo de célula especializada, pero no todos los tipos. Y como nos interesan estas células y no los adipocitos, se seleccionan en el laboratorio y se realiza un cultivo celular. El objetivo del cultivo es permitir que las células se multipliquen para aumentar su número. Luego se colocan en viales, cada uno de los cuales contiene 30 millones de células madre recibidas del donante.

¿CÓMO SE MANEJA?

Inicialmente, el paciente es anestesiado localmente o bajo anestesia general según lo determine el médico. Se preparan las fístulas (se limpian los abscesos y se suturan los orificios internos) y se inyecta el contenido de dos viales de Alofisel® (60 millones de células madre en total) en las aberturas internas de las mismas. Luego se inyectan dos viales más en las paredes de la fístula a través de las aberturas externas. Cada dosis de 120 millones de células se puede utilizar para un máximo de dos aberturas internas y tres externas. Y la dosis es única, no es necesario repetir el proceso varias veces para que sea eficaz.

Aquí es importante fijarse en una cosa. Es un medicamento «vivo» elaborado a partir de células. Es decir, las condiciones de conservación y mantenimiento son muy peculiares. De hecho, esto presenta un desafío para la empresa comercializadora, ya que debe asegurarse de que estas células lleguen desde el sitio de producción (Madrid) al sitio administrativo. Con este fin, han desarrollado un procedimiento de control múltiple que garantiza que el medicamento esté disponible en cualquier lugar de Europa en 48 horas.

RESULTADOS

Estas células madre mesenquimales ayudan a reducir la inflamación y estimulan el crecimiento de tejido nuevo. Además, restaura la inmunidad local. Esto promueve la curación y el cierre de la fístula. Según los estudios clínicos realizados, la remisión de la fístula se logró en el 50% de los pacientes frente al 34% de los pacientes tratados con placebo.

Uno de los principales investigadores en el desarrollo de la terapia es el profesor Damián García Olmo, quien actualmente se encuentra en el Fundación Jiménez Díaz de Madrid y profesor de Universidad Autónoma de Madrid. El proyecto fue liderado originalmente por la Universidad Autónoma de Madrid y han participado el CSIC y 21 hospitales españoles. Ha sido un proceso de investigación de 17 años en el que se trasladó el conocimiento de los centros de investigación a las empresas para cubrir las necesidades específicas de los pacientes.

bibliografía

Acerca de la enfermedad de Crohn: https://www.fascrs.org/patients/disease-condition/enfermedad-de-crohn

Sobre la droga: https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/alofisel-epar-summary-public_es.pdf

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